厚生労働省難治性疾患等政策研究事業(難治性疾患政策研究事業) ライソゾーム病(ファブリ病含む)に関する調査研究

治療法

1.現在行なわれている治療法

造血幹細胞移植 酵素補充療法 低分子薬物療法 ケミカルシャペロン法

2.今後行なわれる可能性のある治療法

遺伝子治療

現在、ライソゾー病の治療法の開発には目覚ましいものがあります。酵素補充療法もぞくぞく対象疾患が増えておりますし、遺伝子治療法、ケミカルシャペロン法などの新しい治療法も開発されています。