厚生労働科学研究難治性疾患政策研究事業 ライソゾーム病、ペルオキシソーム病(副腎白質ジストロフィ―を含む)における良質かつ適切な医療の実現に向けた体制の構築とその実装に関する研究

治療法

1.現在行なわれている治療法

造血幹細胞移植 酵素補充療法 低分子薬物療法 ケミカルシャペロン法

2.今後行なわれる可能性のある治療法

遺伝子治療

現在、ライソゾー病の治療法の開発には目覚ましいものがあります。酵素補充療法もぞくぞく対象疾患が増えておりますし、遺伝子治療法、ケミカルシャペロン法などの新しい治療法も開発されています。