表5 日本で実施が承認されている遺伝子治療臨床研究(治験も含む)

WW
実施承認年 実施施設(病院・企業名) 対象疾患 導入遺伝子 ベクターの種類/導入方法 実施症例数(予定症例数) 治験
1 1995 北海道大学医学部附属病院 ADA欠損症 ADA レトロウイルスベクター/ ex vivo (患者T細胞) 1
[終了]
2 1997 ミドリ十字 ヒト免疫不全ウイルス(HIV)感染症 HIV env/rev レトロウイルスベクター/in vivo (筋注) 0 (4)
[開始前に中止]
3 1998 東京大学医科学研究所附属病院 腎がん 顆粒球マクロファージコロニー刺激因子(GM-CSF) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者腎がん細胞)
4
-4
4 岡山大学医学部附属病院/RPRジェンセル 非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/in vivo (がん組織局所投与) 9
[終了]
-15 #
5 2000 東京医科大学病院/ RPRジェンセル 3
[終了]
#
6 東北大学医学部附属病院/ RPRジェンセル 2
[終了]
#
7 東京慈恵会医科大学附属病院/RPRジェンセル 1
[終了]
#
8 名古屋大学医学部附属病院 悪性グリオーマ インターフェロン-β 正電荷リポソーム/in vivo (がん組織局所投与) 5 (25)
9 癌研究会附属病院/同 癌化学療法センター 乳がん [大量化学療法施行時の骨髄抑制防止] 多剤耐性遺伝子MDR1 レトロウイルスベクター/ex vivo (患者造血幹細胞) 3 (10)
10 千葉大学医学部附属病院/RPRジェンセル 進行食道がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/in vivo (がん組織局所投与) 10 (10)
[終了]
11 岡山大学医学部附属病院 前立腺がん ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk) アデノウイルスベクター/in vivo (がん組織局所投与) 9 (9)
[終了]
12 2001 大阪大学医学部附属病院 閉塞性動脈硬化症/Buerger病 肝細胞増殖因子(HGF) プラスミドベクター/in vivo (大腿部筋肉内投与) 22 (22)
[終了]
13 2002 筑波大学附属病院 再発性白血病 [移植片対宿主病(GVHD)の重症化防止] HSV-tk/低親和性神経成長因子受容体 レトロウイルスベクター/膜貫通領域及び細胞外領域ex vivo (ドナー末梢血単核球) 5 (10)
14 東京大学医科学研究所附属病院 神経芽腫 インターロイキン-2/リンフォタクチン アデノウイルスベクター/ex vivo (患者神経芽腫細胞) 0 (6)
[開始前に中止]
15 北海道大学医学部附属病院 ADA欠損症 ADA レトロウイルスベクター/ex vivo (患者造血幹細胞) 2 (4)
16 東北大学医学部附属病院 X-SCID サイトカイン共通受容体γc鎖 レトロウイルスベクター/ex vivo (患者造血幹細胞) 未実施(5)
[自主的に保留中]
17 2003 神戸大学医学部附属病院 前立腺がん HSV-tk アデノウイルスベクター/in vivo (がん組織局所投与) 6 (6)
[終了]
18 信州大学医学部附属病院 悪性黒色腫 インターフェロン-β 正電荷リポソーム/in vivo (がん組織局所投与) 5 (5)
[終了]
19 アンジェスMG 閉塞性動脈硬化症 HGF プラスミドベクター/in vivo (大腿部筋肉内投与) 41(約100)
20 Buerger病 実施中(15)
21 2006 九州大学病院 閉塞性動脈硬化症/Buerger病 線維芽細胞増殖因子-2(FGF-2) センダイウイルスベクター/in vivo (大腿 ~下腿部筋肉内投与) 3(12)
22 自治医科大学 進行期パーキンソン病 ヒト芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(hAAD C) アデノ随伴ウイルスベクター / in vivo(線条体内定位脳手術的注入) 2(6)
23 2007 北里大学 前立腺がん HSV-tk アデノウイルスベクター /in vivo (がん組織局所投与) 実施中
24 2008 岡山大学 前立腺がん インターロイキン-12 アデノウイルスベクター /in vivo (がん組織局所投与) 審議会承認

http://www.nihs.go.jp/cgtp/cgtp/sec1/gt_prtcl/prtcl-j3.html
※#は治験から臨床研究へ変更