表3 単一遺伝子病の遺伝子治療臨床研究

病名 プロトコール数
Cystic fibrosis 31
ADA 欠損症 13
X-SCID 7
筋ジストロフィー症 6
Fanconi貧血 5
血友病 B 4
alpha 1 anti-trypsin欠損症 4
CGD 4
血友病A 3
MPS I 3
Gaucher病 3
Canavan病 3
Huntington病 2
Wiskot Aldrich症候群 1
Mucoplolysaccharidosis II 型 1
Mucoplolysacchardosis VII 型 1
家族性高コレステロール血症 1
OTC欠損症 1
Gyrate atrophy 1
Fabry病 1
遺伝性筋委縮性側索硬化症 1
Neuronal ceroid lipofuscinosis 1
サラセミア 1
その他 11
109

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